券商中國
匡繼雄
2025-12-10 20:45
2025創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展大會12月7日在廣州召開，會上發(fā)布了2025年《國家基本醫(yī)療保險、生育保險和工傷保險藥品目錄》，特寶生物(688278)自主研發(fā)的治療用生物制品國家1類新藥——長效生長激素益佩生（通用名：怡培生長激素注射液）成功納入醫(yī)保目錄。該藥物適用于治療3歲及以上兒童生長激素缺乏癥（GHD）所致生長緩慢，此次入圍將有助于減輕我國矮小癥患兒家庭的治療負(fù)擔(dān)，在為患兒家庭提供新的治療選擇基礎(chǔ)上，進(jìn)一步提升了藥物可及性。
近年來，兒童生長發(fā)育問題日益受到社會關(guān)注。生長激素作為調(diào)控兒童生長發(fā)育的關(guān)鍵激素，其缺乏不僅影響身高，還可能增加成年后代謝紊亂、心血管疾病等風(fēng)險。據(jù)統(tǒng)計，我國矮小癥患者總數(shù)約760萬，然而接受規(guī)范治療的比例不足5%，存在顯著的認(rèn)知率低、就診率低、治療依從性差等挑戰(zhàn)。部分家長對孩子身高過度焦慮或?qū)ιL激素認(rèn)識存在極端化誤區(qū)；部分家長在發(fā)現(xiàn)孩子身高低于同齡人時急于采用藥物手段介入干預(yù)。實(shí)際上，在干預(yù)前需要經(jīng)過專業(yè)醫(yī)學(xué)評估和檢查判斷是否屬于生長激素缺乏癥，兒童生長發(fā)育的認(rèn)知亟需科學(xué)引導(dǎo)和有效解決方案。
公開資料顯示，益佩生是特寶生物自主研發(fā)的國家1類新藥，是全球首個獲批上市的Y型40kD聚乙二醇長效生長激素，相較于需每日注射的短效制劑，益佩生將給藥頻率降至每周一次，顯著降低了患兒心理負(fù)擔(dān)。此外，益佩生不含防腐劑，采用“次拋型”設(shè)計，極大降低了微生物污染和交叉感染的潛在風(fēng)險。
特寶生物相關(guān)負(fù)責(zé)人介紹：“在產(chǎn)品研發(fā)剛立項(xiàng)時，短效生長激素需每日給藥一次。對于兒童患者來說，每天用藥是非常痛苦的。我們希望研發(fā)出給藥劑量更低、安全性更高的產(chǎn)品，為醫(yī)生提供更大的空間調(diào)整給藥劑量。在保證安全性和有效性的前提下，給患兒更好的治療體驗(yàn)。”
圍繞患兒注射恐懼的核心痛點(diǎn)，益佩生配套了智能電子注射筆“愈適達(dá)”。該注射筆采用創(chuàng)新的隱針設(shè)計（全包裹式藥倉+緩沖結(jié)構(gòu)），有效避免了針頭外露帶來的視覺刺激和心理壓力，極大緩解了兒童注射恐懼，甚至可以實(shí)現(xiàn)大齡患兒自我給藥。同時，“愈適達(dá)”作為國內(nèi)首批應(yīng)用物聯(lián)網(wǎng)技術(shù)的生長激素配套智能注射筆，其操作便捷，具備一分鐘內(nèi)完成注射、無需更換針頭、降低回血風(fēng)險、劑量精準(zhǔn)、數(shù)據(jù)可追溯等優(yōu)點(diǎn)。通過連接智能終端，便于家長記錄和管理治療數(shù)據(jù)，輔助醫(yī)生隨訪評估，提升治療過程中患兒用藥依從性和準(zhǔn)確性。
除了技術(shù)創(chuàng)新，解決兒童矮小癥問題亦需社會合力。據(jù)了解，特寶生物以公益行動踐行社會責(zé)任，捐贈支持了中國兒童少年基金會設(shè)立并實(shí)施的“小竹筍”兒童健康關(guān)愛公益項(xiàng)目。該項(xiàng)目聚焦于矮小癥的早篩、早診與規(guī)范治療，通過科普教育與醫(yī)療援助等手段提升社會對兒童生長發(fā)育的科學(xué)認(rèn)知。
在“健康中國2030”戰(zhàn)略引導(dǎo)下，國家持續(xù)完善兒童藥物研發(fā)體系與醫(yī)保政策。此次益佩生被納入國家醫(yī)保目錄有望大幅提升這一創(chuàng)新藥物的可及性，降低患兒家庭經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，使更多中國家庭以更可持續(xù)的方式獲得長效治療，對我國兒童生長發(fā)育領(lǐng)域的疾病管理具有積極意義。（胡敏）
